巨细胞病毒是一种常见病毒，可感染所有年龄段人群。通常，免疫系统正常的人在初次感染之后很少发生CMV症状，病毒通常保持无活性或潜伏在体内一生。但在机体免疫力降低时，可能会使病毒重新激活，导致症状性疾病或由其他病原体引起的继发性感染。临床上，CMV感染是异基因造血干细胞移植（HSCT）患者常见并发症之一，可导致包括胃肠道疾病、肺炎或视网膜炎等，增加患者移植失败和死亡风险。
来特莫韦是一种新型非核苷CMV抑制剂（3,4-二氢喹唑啉）。公开资料显示，该产品具有新型抗CMV的作用，通过抑制巨细胞病毒末端酶复合物的活性，阻止病毒DNA的加工和包装，从而发挥抗病毒的作用。它与更昔洛韦及磷钾酸钠等DNA聚合酶抑制剂的不同之处在于，来特莫韦对CMV选择性更高，作用强度也有明显提高。
在中国，来特莫韦曾在今年6月获得CDE四项临床试验默示许可，拟开发适应症为：用于异基因造血干细胞移植的巨细胞病毒血清反应阳性的成人受者[R+]预防CMV再激活和疾病。
在美国、欧盟和日本，来特莫韦曾被授予孤儿药资格预防巨细胞病毒疾病。2017年11月，FDA批准来特莫韦口服片剂和静脉注射液，对于接受异基因造血干细胞移植后CMV血清呈阳性的成人患者，可用于预防CMV感染和相关疾病。
根据一项在CMV血清阳性异基因HSCT的成人移植患者中进行的多中心，双盲，安慰剂对照的3期临床试验，研究主要疗效终点是移植后第24周临床上显著的CMV感染的发生率。结果显示，在565名接受治疗的患者中，与安慰剂组相比，在移植后第24周时，试验组的患者出现临床上显著的CMV感染的比例为18％（vs 42％）。在移植后第14周内，这一数据为8％（vs 39％）。在CMV重新激活的高风险和低风险人群中，疗效结果一致。另外，试验组与安慰剂组全因死亡率分别为12％和17％。
根据默沙东早前发布的新闻稿，研究结果表明，来特莫韦在易感患者人群中，预防了临床显著的巨细胞病毒感染，取得了降低死亡率的重大进展。默沙东研究实验室（Merck Research Laboratories）高管曾指出，来特莫韦是15年来在美国批准的第一种CMV感染新药，它延续了默沙东公司长期以来为解决严重传染病提供重要新疗法的传统。
