柯克兰， QC,2021年10月29日/CNW Telbec/ - 辉瑞加拿大乌尔克宣布其下一代长效生长激素注射，公关恩根拉（索马特罗贡），已获批准® 加拿大卫生部.NGENLA是一种每周一次的长效重组人类生长激素，用于长期治疗因内源性生长激素分泌不足（生长激素缺乏或GHD）而出现生长失败的儿科患者。
NGENLA为儿科患者、其亲人和护理提供者提供治疗选项，将儿童的治疗频率从每日注射降低到每周注射一次。
"我们很高兴加拿大是第一个批准恩根拉的国家，"他说布伦达·库珀斯通， MD， 罕见病首席开发官， 辉瑞全球产品开发."今天的宣布是我们努力提供治疗方案，帮助儿童充分发挥其潜力的一个重要里程碑。
GHD是一种罕见的疾病，其特征是脑垂体生长激素分泌不足，影响全世界大约4，000至10，000名儿童中的1名。1,2在加拿大，这代表大约1 600名儿童。6如果不进行治疗，受影响的儿童将持续生长衰减，成年后身高会很短。3,4"这对生长激素缺乏的患者来说是个好消息加拿大，谁现在有另一种治疗选择，"博士说。切里交易， 前儿科内分泌学主任在朱圣贾斯汀在蒙特利尔."内分泌社区以及患有GHD的患者和家庭已经等待了很长时间，等待一种减少注射频率的方法。
在临床数据方面，NGENLA 注射已根据全球第三阶段试验的安全性和有效性数据获得合规通知 （NOC）。索马特罗贡第三阶段试验是在20多个国家进行的随机、开放标签、主动对照研究，评估NGENLA（索马特罗贡）注射的安全性和有效性。这项研究登记并治疗了224名患有生长激素缺乏症的治疗天真儿童。7
"辉瑞加拿大公司为将这种新疗法带给加拿大人而感到自豪，这显示了我们长期以来致力于促进对受 GH 障碍影响者的护理，"他说弗雷德里克·利特尔， 加拿大铅 - 罕见疾病， 辉瑞加拿大 ULC."Pfizer 对罕见疾病的关注建立在 20 多年的经验基础上，这是一个专注于罕见疾病的专门研究单位，以及一系列重点疾病领域的全球多种药物组合，包括罕见的造乳学、神经学、心脏和遗传代谢疾病。
2014 年，辉瑞和 OPKO 签署了一项全球协议，用于开发和商业化用于治疗 GHD 的索马特罗贡。根据协议，OPKO负责开展临床计划，辉瑞公司负责索马特罗贡的注册和商业化。
关于生长激素缺乏
生长激素缺乏是一种罕见的疾病，其特点是脑垂体生长激素分泌不足，影响约1，600名加拿大儿童。1,2,6在儿童中，这种疾病可能由基因突变引起或在出生后获得。1,5由于患者的脑垂体分泌的索马特罗平水平不足，导致生长的激素，孩子的身高可能会受到影响，青春期可能会延迟。1,3,4如果不进行治疗，受影响的儿童将持续生长衰减，成年后身高会很短。3,4
大约恩根拉TM（索马特罗贡） 注射
恩根拉TM是一种生物制品，是糖酰化的，包括人类生长激素的氨基酸序列和C终端肽（CTP）的一个副本，从人类胆碱链（hCG）在N-终点站和两个副本的CTP（串联）在C-终点站。糖酰和CTP域占分子的延长半衰期。在加拿大， 恩根拉TM（索马特罗贡）注射用于长期治疗因内源性生长激素分泌不足（生长激素缺乏）而出现生长失败的儿科患者。
