百时美施贵宝（BMS）与Acceleron制药公司合作开发的红细胞成熟剂Reblozyl（luspatercept）近日获美国食品和药物管理局（FDA）授予治疗骨髓纤维化（myelofibrosis）的孤儿药资格（ODD）。值得一提的是，这也是该药在FDA方面获得的第三个ODD。此前，FDA已授予luspatercept治疗β地中海贫血和骨髓增生异常综合症（MDS）的ODD。
孤儿药（Orphan Drug）是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。在美国，罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型，罕见病药物研发方面的激励措施包括各种临床开发激励措施，如临床试验费用相关的税收抵免、FDA用户费减免、临床试验设计中FDA的协助，以及药物上市后针对所批准适应症为期7年的市场独占期。
Reblozyl是一种红细胞成熟剂，已于2019年11月获得美国FDA批准，用于需要定期输注红细胞的β地中海贫血成人患者，治疗贫血。
值得一提的是，Reblozyl是首个获FDA批准治疗β地中海贫血相关贫血的药物，同时是首个获得DA批准的红细胞成熟剂，代表了新一类的疗法，通过调节红细胞成熟后期阶段来帮助患者减少红细胞输注负担。需要指出的是，Reblozyl在需要立即纠正贫血的患者中不适用于作为红细胞输注的替代品。
目前，Reblozyl治疗MDS贫血的生物制品许可申请（BLA）正在接受FDA的审查，该BLA申请批准Reblozyl用于骨髓涂片存在环形铁幼粒细胞（ring sideroblast，RS+）、需要常规输注红细胞（RBC）、极低危至中危MDS成人患者治疗贫血，处方药用户收费法（PDUFA）目标日期为2020年4月4日。在欧洲，Reblozyl治疗成人β地中海贫血和MDS贫血的营销授权申请（MAA）正在接受欧洲药品管理局（EMA）的审查。
