苏州，中国和马里兰州罗克维尔.,十一月22，2021/美通社/ --安思迈制药（6855.HK）是一家致力于开发癌症，慢性乙型肝炎（CHB）和年龄相关疾病的新疗法的全球生物制药公司，今天宣布欧盟委员会（EC）已授予该公司的新型候选药物olverembatinib（HQP1351），用于治疗慢性骨髓性白血病（CML）的孤儿药。这是Ascentage Pharma在欧盟（EU）授予的第一个孤儿药称号，也是继美国食品和药物管理局（FDA）的指定之后，全球第二个授予olverembatinib的孤儿称号。
"孤儿药"是指为预防、诊断和治疗罕见疾病或病症而开发的药品。在欧盟，孤儿称号由欧盟委员会根据欧洲药品管理局（EMA）孤儿药品委员会（COMP）的意见授予，只有那些治疗危及生命或慢性衰弱的疾病或病症的疗法，影响欧盟10，000人中不到5人，并且代表着巨大的未满足的医疗需求， 才能获得孤儿称号。此外，指定的药物必须能够通过非临床和临床数据证明，它可以提供比现有疗法更大的治疗益处。EMA提供一系列激励措施，以鼓励开发指定的孤儿药。olverembatinib的孤儿指定使候选药物有资格在欧盟随后的临床开发和商业化中获得强大的监管支持，包括协议协助，费用减免，最重要的是，批准后的10年市场独占权。
CML 是一种罕见的血液系统恶性肿瘤，年发病率为每 10，000 人 2.43 人[1]在欧盟的27个成员国中。BCR-ABL 酪氨酸激酶抑制剂 （TKI） 显著改善了 CML 的临床管理。然而，尽管第一代和第二代TKI提供了临床益处，但许多患者会产生耐药性。这种对TKIs的获得性耐药性是CML治疗中的主要挑战。BCR-ABL激酶突变代表了获得性耐药性的关键机制;T315I是最常见的耐药突变，发生在约25%的耐药CML患者中。T315I突变CML患者对第一代和第二代BCR-ABL抑制剂均有耐药性，因此对第三代BCR-ABL抑制剂具有紧迫且高度未满足的医疗需求，以更有效地靶向T315I突变。
Olverembatinib是由Ascentage Pharma开发的新型第三代BCR-ABL TKI，用于治疗对第一代和第二代TKI耐药的CML患者，包括那些携带T315I突变的患者。奥韦林巴替尼用于治疗携带T315I突变的慢性期CML（CML-CP）或加速期CML（CML-AP）患者的新药申请（NDA）目前正在审查中中国.如果获得美国国家药品监督管理局（NMPA）的批准，奥韦林巴替尼将成为第一个获得批准的第三代BCR-ABL TKI中国和全球第二。此前，奥韦林巴替尼被中国国家药监局药物评价中心（CDE）授予突破性治疗称号，用于治疗CML-CP耐药和/或对第一代和第二代TKI不耐受的患者。在美国，olverembatinib被美国FDA授予孤儿药称号和快速通道称号。此外，自2018年以来，来自olverembatinib研究的临床数据已连续四年被选为美国血液学会（ASH）年会的口头报告，并在2019年被提名为"最佳ASH"。
"全球CML的治疗存在巨大的未满足的医疗需求。这就是为什么olverembatinib自其临床数据首次发布以来一直受到国际血液学界的广泛关注，"博士说。翟轶凡，Ascentage Pharma的首席医疗官。"欧共体的这一孤儿指定表明对olverembatinib在CML管理方面的潜力的认可，标志着该候选药物开发和商业化的又一个重要里程碑。作为欧盟委员会授予Ascentage Pharma候选药物的第一个孤儿称号，这也证明了该公司不断深化的全球扩张。利用欧盟委员会的政策支持，我们将继续加快奥韦林巴替尼的全球临床开发和商业化。我们希望，这些努力将使我们能够实现这一目标。中国-尽快为世界各地的患者开发潜在的新型治疗方法。
