2019年8月新版《药品管理法》正式上线，其中涉及药品上市许可人的内容颇多，其中第三章专门论述了药品上市许可人及其相关要求，要求药品上市许可人对药品的非临床研究、临床试验、生产经营、上市后研究、不良反应监测及报告与处理等承担责任，但对药品上市许可人的限定，除规定药品上市许可持有人应当建立药品质量保证体系，配备专门人员独立负责药品质量管理外并无其他特殊规定。
如无MAH制度，药品上市许可人将创新药推向上市除开前期的药物筛选及临床前研究外，还要投入巨资及大量时间建厂。在MAH制度下，药品上市许可人可以轻资产上阵，专注于产品线的选择和资金的引入。
对比5月28日提交科创板上市的盛诺基及在3月份B轮融资4亿的劲方医药，前者创建于2006年，后者创立于2017年，两家公司从创立到将第一个1类新药推进临床I期，盛诺基用时4年，而劲方医药仅2年。
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据悉，劲方医药由吕强等专家联手风险投资初创于2017年，专注于创新药的研发，目前项目进展最快的是GFH018，2019年7月进入临床阶段，适应症为实体肿瘤，目前在上海东方医院开展临床I期研究。劲方医药公布的产品线进展情况如下表所示。
GF-102是肿瘤微环境调节剂，目前处于临床前阶段，目标适应症为固体肿瘤；GF-106为转录调控因子，目前处于临床申报阶段，目标适应症为血液肿瘤；GF105为新型癌基因抑制剂，目前处于临床前研究阶段，目标适应症为非小细胞肺癌及固体肿瘤；GF-107为激酶抑制剂，目前处于临床前研究阶段，目标适应症为自身免疫性疾病；GF-108为调节性T淋巴细胞抑调节剂，目前处于药物筛选阶段，目标适应症为多发性肿瘤；GF-109为免疫细胞激活剂，即将结束药品筛选，目标适应症为固体肿瘤。
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虽然有7个在研产品，但仅有一个新药进入临床I期的劲方医药是如何获得鼎晖、深创投等头部基金认可从而B轮融资4亿的呢？
重点可能是劲方医药的药品开发模式，即专家把控药品研发方向、质量和进度，CDMO全方位提供药物筛选、药理研究、生产等全方位服务，资本市场提供资金支持。
以GFH018为例，GFH018是由劲方医药与南京明德新药研发股份有限公司共同开发的小分子TGF-βRI抑制剂，为礼来肝癌新药Galunisertib的Me-too产品。Galunisertib与GFH018的化学结构式如下图所示。
Galunisertib是TGF-βRI抑制剂开发的First-in-class药物，适应症有骨髓增生异常综合征(myelodysplastic syndromes，MDS)、乳腺癌、肝癌、胰腺癌等，骨髓增生异常综合征目前处于II/III期临床研究中，2015年获准在中国开展肝癌适应症的II期临床研究，且与大卖的Opdivo开展联合用药的临床研究，这些都为后来者GFH018提供了研发方向和思路。
南京明德新药研发股份有限公司是CDMO龙头药明康德旗下全资子公司，为药明康德小分子新药研发、筛选平台，积累了大批高活性原创药物并申请了专利，其合作者包括正大天晴、石药集团、科伦药业、基石药业等国内头部新药研发企业。药明康德作为国内CDMO龙头企业，拥有药物发现、生物分析、安全性分析、创新药物工艺的路线设计和验证、合成工艺优化及杂质结构鉴定、质量研究及质量标准制定、稳定性研究、新药临床试验（IND）样品制备、学申报资料（CMC）编写、临床CRO、临床及商业化代理生产（CMO）全体系的研发及生产能力。
劲方医药的创始人吕强、炯兰、郑彪等都在国内外顶尖创新药企如强生、GSK、诺华、恒瑞、扬子江等长期担任研发负责人，具备坚实的创新药研发知识和经验。GFH018由劲方医药与明德新药共享知识产权，劲方医药能够在成立不到2年的时间就将抗癌新药GFH018推进临床，离不开劲方医药对方向把控得当，明德新药及其背后的药明康德对药品研发质量和速度的保障亦功不可没。
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资本对劲方医药的青睐，更加得益于科创版的诞生、创业版的改革，为资本退出预留了巨大空间。
2019年6月，上海证券交易所科创板正式开板，科创板上市标准第五条特别规定“预计市值不低于人民币40亿元，主要业务或产品需经国家有关部门批准，市场空间大，目前已取得阶段性成果。医药行业企业需至少有一项核心产品获准开展二期临床试验，其他符合科创板定位的企业需具备明显的技术优势并满足相应条件。”
劲方医药目前7个在研产品，以肿瘤和自身免疫性疾病为目标适应症，未来市场空间巨大，以劲方医药B轮融资即达4亿规模来看，未来市值超40亿简直轻而易举，如果GFH018未来进入临床二期且数据结果表现良好，资本市场可以提前四到五年提前享受创新药的增长性。
目前，无上市产品而登陆科创板的创新药企业已有泽璟制药，虽然泽璟制药上市后股价起伏波动，但截止2020年6月8日收市，泽璟制药总市值仍高达175亿。前文中提到的创新药企业北京盛诺基医药，5月28日正式申报科创板上市，拟募集资金超20亿，预计如果上市将市值百亿。盛诺基医药目前亦无产品上市，研发进度最快的产品为阿可拉定，目前处于III期临床阶段。未来创新药企业无上市产品登陆二级市场或将成为一道亮眼的风景。
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2019年薇芯生物登陆科创板之初，笔者曾撰文质疑其股票发行价格过高，将其与贝达药业对比，令笔者大跌眼镜的是，市场给予的不是薇芯生物破发，而是贝达药业股价暴涨。究其原因可能是A股市场创新药企业的稀缺性，这个稀缺性在未来一段时间内依旧不会改变。
今年4月中央全面深化改革委员会第十三次会议审议通过了《创业板改革并试点注册制总体实施方案》。正式拉开了深圳证券交易所创业板试行注册制的序幕，上市要求连市值不低于人民币40亿元的标准也删掉了，未来创新药研发企业登陆二级市场将更加便利。
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创新药的开发是一个科学开发与试错的过程，专家+CDMO保证科学开发，资本为试错风险助力，一方面保证了药品的研发方向，另一方面保证了药品的研发质量，极大的提高了资金使用效率。在专家与顶尖CDMO的合力之下开发Me-too、Me-better一类新药，试错风险将大大降低。
盛诺基医药2006年创立，耗时4年将首个创新药推进临床，2020年提交科创板上市申请，历时14年。劲方医药在创业第二年即获GFH01临床许可，首个1类新药进入临床I期，创业未满三年即完成B轮近4亿融资，初步证明专家+CDMO+资本模式的速度与效率。专家+CDMO+资本的模式下，未来或催生出大批劲方医药这样的创新药研发企业。
综上所述，专家+CDMO+资本模式能够在中国获得生存土壤，首先得益于MAH制度，让新药所有权与研发、生产得以分离，其次，科创版的诞生、创业版的改革，为资本退出预留了巨大空间。在政策和资本的加持之下，中国创新药研发将迸发出更加蓬勃的生机。
