11月23日，上海市药品监督管理局副局长张清做客“中国上海”门户网站在线访谈，带领大家走近生物医药产业，介绍上海药监部门助力研发成果转化为新产品，全力助推生物医药产业高质量发展的情况，并为网友解答一些安全用药科普方面的问题。
“一网通办”优化营商环境
上海药监部门以“优化上海市生物医药产业营商环境，提升群众和企业获得感”为目标，全面推进市区两级药品政务服务“一网通办”的工作事项，共69项政务服务事项167个情形。
张清介绍，目前上海市药监局政务服务事项已100%接入“一网通办”平台，实现上海市药品、医疗器械、化妆品企业办事“只进一扇门”；已100%完成市区两级事项全流程再造，实现企业“1次上门”或“0上门”。目前，正在推进“智慧好办”，市级审批事项审批时限平均减少60%，审批事项提交材料平均减少59%，办理过程中嵌入解读视频，同时办理人还能够通过智能小申“边办边问”；已实现电子证照100%归集，59类10万余张电子证照全部归集至市政府电子证照库。
制度创新加速研发成果上市
原研药、创新药、仿制药……这些都是常见的药物术语。原研药，是指境内外首个获准上市，且具有完整和充分的安全性、有效性数据作为上市依据的药品，它们通常具有创新性，所以通常也可以看做是创新药。药品可以分为化药、生物制品和中药。对于化学仿制药，是指在原研药专利期满后，其他制药公司根据原研药的配方和工艺生产的药物，与原研药在成分和效果上基本相同。
2019年至今，上海已累计获批21款国产1类创新药，获批数量在全国名列前茅，其中还有“全球新”的创新药。
张清介绍，1类创新药，是指在药品注册分类中属于在境内外均未上市的药品。而“全球新”创新药通常指全球首创新药，是使用新靶点、新机制来治疗某种疾病的药物，在全球范围内都被认为具有重大创新意义。
2022年上海获批的多格列艾汀片（商品名：华堂宁）就是一款全球首创、全新机制的葡萄糖激酶激活剂，用于治疗成人Ⅱ型糖尿病。这款创新药由华领医药自主研发并持有，上海迪赛诺生物医药有限公司受托生产，是张江研发、上海生产的典型代表，也是上海试点药品上市许可持有人制度（MAH）、推动创新研发成果快速上市的成功案例。
上海2012年就开始探索药品上市许可持有人制度，2015年，全国人民代表大会常委会授权在上海等10个省市开展药品上市许可持有人（MAH）试点，上海结合自身实际率先出台了具体实施方案和办事指南。2017年，华领医药全球首创新药多格列艾汀片（商品名：华堂宁）成为上海首批药品上市许可持有人（MAH）制度试点品种。得益于此项制度创新，华领医药至少省去了两年时间和上亿元生产线投入，加快了新药上市步伐。上海率先开展的药品上市许可持有人制度试点工作，对于鼓励药品创新、提升药品质量、促进产业发展、满足公众用药需求都具有重要的意义。
管理改革提高临床试验效率
创新药的诞生是一个复杂且耗时的过程，包括临床前研究（药学研究、非临床安全性评价）、临床试验申请、人体临床试验、药品注册申请（NDA）和审批、上市后再评价、上市后再注册等多个阶段。
其中，药物临床试验是指以药品上市注册为目的，为确定药物安全性与有效性在人体开展的药物研究。张清介绍，临床试验需要经过审批，也就是临床申请（IND）。近年来，我国大力推进临床试验管理改革，上海率先推动试点。一是临床试验机构资格认定改为备案制；二是新药临床试验（IND）实行默示许可制。申请人提出新药临床试验申请后，国家药监局审评部门自申请受理之日起60日内决定是否同意开展，并通知申请人审批结果，逾期未通知的视为同意，即默示许可。这两大改革举措进一步优化了临床试验的程序，提高了效率。
张清指出，上海市临床资源丰富，在研新药临床试验项目逐年上涨，市药监部门以“强监管、优服务”为引领，对上海药物临床试验机构开展相关工作。一是从严监管，制定年度监管工作计划，结合首次监督检查、联合核查、观察检查等开展日常监管；同时出台相关制度文件来规范检查程序。二是实施科学监管，以风险为导向，建立分类监管模式。三是加强从业人员的法规和技术宣贯，另外开展周末培训活动，进一步提升临床试验人员的规范和质量意识。下一步，上海药监部门还将联动全市多部门，在提升以产品注册为目标的临床试验质量方面，形成实施方案，共同推进上海临床试验高水平发展。
“一清单、两优化” 推动创新药研发及上市申报
药物临床试验之后，就是新药上市审批阶段，也就是上市申请（NDA）。张清表示，针对这个阶段，市药监局成立服务创新领导小组，围绕重点研发品种建立生物医药领域重点研制品种项目清单，针对性地开展“双优”服务指导。
“一清单”，就是形成重点产品项目清单机制，建立上海市在研重点药物服务清单，全程跟踪防疫药物、临床急需创新药、罕见病用药、高端首仿药等重点品种以及列入市委市政府重点工作的项目进度，定期进行动态更新。
“两优化”，即优化服务方式，优化工作程序。在优化服务方式上，落实专人专班，在临床研究、生产许可、上市许可、检查检验等关键环节紧密对接，引导企业少走弯路。第一是聚焦创新产品，跨前服务指导。第二是关注头部企业及独角兽企业，帮助企业破解难题。第三是积极参与联合核查任务，助力相关产品尽快获批上市。在优化工作程序上，通过“预查预检”“全程网办”“容缺受理”、“即到即审”等一系列举措，对清单品种优先安排注册抽样、生产现场核查以及临床试验核查。一是支持前置注册抽样；二是开展并联检查，对联合核查品种同步开展注册核查和药品生产质量管理规范（GMP）符合性检查。
上海药监部门通过“一清单、两优化”，积极推动创新药研发及上市申报，取得一定成效。近年来，上海国产1类创新药获批数量在全国名列前茅，涌现出一批“全球新”、全国首发新药，国内最早获批上市的两款CAR-T细胞治疗药品均诞生在上海，近期本市两家企业的自主创新产品均成功“出海”，充分显示了上海生物医药产业的创新活力。
创新药不等同于高价药
许多网友关心，创新药就等同于高价药吗？对此，张清认为二者并不能划等号。创新药研发时间长，投入资金大且成功率低，定价时不仅要考虑所有研发投入，还要考虑失败成本，一般都会高于仿制药和生物类似物。但并不是所有创新药都定价过高，有些创新药的价格是合理的，因为它们在治疗效果、安全性或其他方面具有明显优势。
那么，创新药就一定比仿制药好吗？张清强调，创新药和仿制药有各自不同的特点和适用情况。临床上，应该根据患者的自身情况，听从临床医生的建议，基于获益和风险的平衡选择药物，不能简单地说创新药一定比仿制药好或差。
张清表示，接下来，市药监部门将紧紧围绕上海促进生物医药产业发展的决策部署、积极争取国家药监局的支持，充分发挥好长三角两个分中心作用、凭借产医融合、创新引领等优势，为创新药研发提供高质量服务，支持生物医药产业集群建设。同时督促企业不断地提升质量管理水平，守住药品安全底线，促进产业高质量发展。
