在等待FDA批准之前，alfapump可能成为美国第一个用于治疗肝腹水的有源植入式医疗设备
比利时根特 – 2023年12月28日 –Sequana Medical NV（布鲁塞尔泛欧交易所：SEQUA）（”公司“或”塞夸纳医疗“），治疗肝病、心力衰竭和癌症液体超负荷的先驱，今天宣布已向美国食品和药物管理局 （FDA）为阿 尔 法泵是该公司的全植入式无线充电设备，用于肝硬化引起的复发性或难治性腹水患者。这阿 尔 法泵于 2019 年获得美国 FDA 的突破性设备指定。
复发性或难治性腹水是一种以腹部积液为特征的严重疾病。目前的标准治疗方法包括治疗性腹腔穿刺术，这是一种侵入性且繁重的手术，使用大针头长时间从腹部排出腹水。如果获得 FDA 批准，阿 尔 法泵可能成为美国第一个有源植入式医疗设备，可以自动连续地将腹水从腹部排入膀胱，通过排尿自然排出。
Sequana Medical 全球 QM/QA/RA 副总裁 Timur Resch 评论道：“我们向FDA提交上市前批准申请是团队巨大努力的结果，也清楚地表明了我们为满足美国监管要求所做的充分准备。我们对PMA提交的实力充满信心，并期待与FDA密切合作，促进无缝和彻底的审查过程，旨在尽快将我们的突破性设备推向美国市场。
Sequana Medical首席执行官Ian Crosbie补充道：“这是一个关键的里程碑阿 尔 法并强调我们致力于改善复发性或难治性肝腹水患者的治疗选择。由于NASH / MASH，预计这一被忽视的患者群体将强劲增长，而当今有限的治疗选择通常会导致临床结果不佳，生活质量严重下降，护理人员负担沉重，付款人成本高昂。我们北美关键研究的数据表明，我们可能阿 尔 法泵通过几乎消除对穿刺术的需要和提供临床上重要的生活质量改善来改变这些患者的生活。我们预计 FDA 将在 2024 年下半年获得批准，并期待推出阿 尔 法通过我们自己的专注于美国肝移植中心的专业销售团队抽水。
PMA文件是基于Sequana Medical的关键POSEIDON研究的成功执行，这是一项在美国和加拿大18个中心进行的具有里程碑意义的研究，共有69名患者植入了阿 尔 法泵。关键队列植入后六个月的主要有效性终点我超过预定义阈值，具有统计学意义，主要安全终点数据符合预期第二.植入后 12 个月的数据继续显示出强大而持久的临床特征，几乎消除了对治疗性穿刺术的需求，并对患者的生活质量进行了具有临床意义的改善第三.
来自患者偏好研究的数据和 NACSELD 的匹配队列分析四POSEIDON Pivotal Cohort 的登记表明，美国患者对阿 尔 法泵与标准穿刺程序以及阿 尔 法泵与护理标准相当。
北美肝硬化复发和难治性腹水市场预计将从2025年的78,000名患者每年增长6-7%，达到阿 尔 法到 2035 年，增长将超过 25 亿美元，NASH 是增长的主要驱动力v.迄今为止，已有 1,000 多个阿 尔 法泵系统已被植入。
如欲了解更多信息，请联系：
Sequana医疗
Lies Vanneste
投资者关系
总监 E：IR@sequanamedical.com
电话： +32 （0）498 053579
在关键的 POSEIDON 研究中证明了强大而耐用的临床 alfapump 轮廓
与植入前三个月相比，来自 POSEIDON 研究的关键队列患者在植入后 4-6 个月的治疗性穿刺术中位数减少了 100%，并且在植入后 7-12 个月内保持了这一水平。这些数据表明，阿 尔 法泵对控制腹水有持续的作用，几乎消除了治疗性腹腔穿刺的需要。
During the 0-6 month post-implant period, the alfapump was explanted in six Pivotal Cohort patients (three due to wound or skin erosion and three due to patient-reported discomfort of moderate severity) and in two Pivotal Cohort patients during the 7-12 month post-implant period (one due to a urinary tract infection and one due to wound dehiscence). The number of Major Adverse Events (MAEsvi) and serious infections were in line with expectations. importantly, creatine and eGFRvii levels of alfapump-treated patients over 12-month follow-up indicated a stable renal function. Overall, these safety data indicate that the alfapump has a robust safety profile over long-term follow-up. In addition, a matched cohort analysis of the NACSELD registry with the POSEIDON Pivotal Cohort indicated that the safety profile of the alfapump is in line with expectations and comparable to standard paracentesis procedures.
Patients from the POSEIDON study had a clinically meaningful improvement in quality of life (assessed through the physical component score of SF36, a general health quality of life measure, and the Ascites Q score, a quality of life measure specific for patients with ascites) at 6 months post-implant vs three months pre-implant and maintained this at 12 months post-implant, despite disease progression.
The overall trend in survivalviii in patients implanted with the alfapump in the POSEIDON study remained positive over a longer term, with a Kaplan-Meier estimate indicating over 70% survival probability at 12 and 18 months post-implant. This compares favourably with the published literature reporting a predicted survival probability for refractory ascites patients with a similar MELDix score and receiving paracentesis of approximately 17% at 12 months and 5% at 18 monthsx.
Data from the POSEIDON study will be submitted for publication in a peer-reviewed journal.
Outcome patient preference studyxi
The patient preference study was conducted by RTI Health Solutions using a discrete-choice experiment methodology to elicit patient preference for attributes of an implantable pump as a novel interventional treatment for ascites. In total, 125 US patients with a comparable patient profile as the Pivotal Cohort in the POSEIDON study, completed the survey. Results indicate that US patients have a strong preference for the alfapump vs standard paracentesis procedures, with reduction in paracentesis frequency and additional ascites good health days as important attributes. The study also indicated that the alfapump benefit-risk profile from the POSEIDON Pivotal Cohort is superior to what patients require from a novel implantable pump.
about recurrent and refractory ascites due to liver cirrhosis
Recurrent and refractory ascites is a key complication of liver cirrhosis, characterized by the accumulation of fluid in the abdomen. These patients can have up to 15 liters of extra fluid in their bodies, causing many health issues and severely impacting their daily life. Although diuretics are standard of care, the problem is that in many patients they are no longer effective and / or tolerable, requiring patients to undergo regular paracentesis. Paracentesis is a painful and burdensome procedure that drains ascites from the abdomen using a large needle over an extended period, with only short term benefit for the patients, requiring frequent hospitalizations and severely impacting their quality of life.
2025 年，北美肝硬化复发或难治性腹水市场估计为 78,000 名患者，预计这一数字将以每年 6-7% 的速度增长，到 2035 年将超过 170,000 名患者，原因是非酒精性脂肪性肝炎 （NASH） / 代谢功能障碍相关性脂肪性肝炎 （MASH） 的强劲增长。
关于Sequana Medical
Sequana Medical NV是治疗液体超负荷的先驱，液体超负荷是肝病、心力衰竭和癌症患者的严重且常见的临床并发症。这会导致严重的医疗问题，包括死亡率增加、反复住院、剧烈疼痛、呼吸困难和行动不便。尽管利尿剂是标准治疗，但在许多患者中，利尿剂变得无效、无法耐受或加重问题。有效的治疗选择有限，导致临床结果差、费用高昂并对其生活质量产生重大影响。Sequana Medical正在寻求为这个庞大且不断增长的“利尿剂抵抗”患者群体提供创新的治疗方案。阿 尔 法泵®和 DSR® 是 Sequana Medical 的专有平台，可与身体一起治疗抗利剂抵抗性液体超负荷，为患者带来主要的临床和生活质量益处，并降低医疗保健系统的成本。
公司于2023年12月向美国FDA提交了上市前批准（PMA）申请，报告了北美关键性POSEIDON研究的阳性主要和次要终点数据。阿 尔 法泵送因肝硬化引起的复发性或难治性腹水。
该公司的RED DESERT和SAHARA心力衰竭概念验证研究的结果支持DSR的作用机制，即打破心肾综合征的恶性循环。MOJAVE是一项美国随机对照多中心1/2a期DSR临床研究正在进行中，旨在确认RED DESERT和SAHARA研究中的强大疗效。来自非随机队列的所有三名患者均已成功治疗，多达 30 名患者的随机队列将在 DSMB 批准后开始，计划于 2024 年第一季度开始。
Sequana Medical在布鲁塞尔泛欧交易所上市（股票代码：SEQUA.BR），总部位于比利时根特。欲了解更多信息，请访问www.sequanamedical.com.
重要监管免责声明
这阿 尔 法泵®系统目前尚未在美国或加拿大获得批准。在美国和加拿大，阿 尔 法泵系统目前正在临床研究（POSEIDON试验），并正在因肝硬化引起的难治性或复发性腹水成年患者中进行研究。DSR®疗法仍在开发中，应该注意的是，任何关于安全性和有效性的声明都来自正在进行的临床前和临床研究，尚未完成。DSR 治疗与正在进行的研究之间没有联系阿 尔 法欧洲、美国或加拿大的泵系统。
注意：阿 尔 法pump®和DSR®是注册商标。
前瞻性陈述
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此类前瞻性陈述并非对未来业绩的保证。这些前瞻性陈述代表了Sequana Medical目前对未来情况的判断，并受到可能导致实际结果出现重大差异的风险和不确定性的影响。Sequana Medical明确表示不承担任何义务或承诺发布本新闻稿中任何前瞻性陈述的任何更新或修订，除非法律或法规特别要求这样做。您不应过分依赖前瞻性陈述，这些陈述仅反映截至本新闻稿发布之日Sequana Medical的观点。
我Pivotal 队列用于主要有效性终点，由 40 名植入阿 尔 法泵
第二中报告的数据2022年10月25日新闻稿
第三中报告的数据2023年10月19日新闻稿
四NACSELD是北美终末期肝病研究联盟。由一个独立小组进行了匹配的队列分析，比较了 NACSELD-III 登记处的失代偿期肝硬化患者与 POSEIDON 研究的结果;见新闻稿19 十月 2023
v基于经验丰富的国际咨询集团对美国和加拿大的市场评估，估计到 2035 年北美将有超过 170,000 名复发性或难治性腹水患者，估计发生率为 60%，价格为 25 美元。阿 尔 法泵
六MAE 与主要研究者和 FDA 一起在方案中预先定义为以下事件之一：AKI > 2 期、肝肾综合征、2 级肝性脑>病、自发性细菌性腹膜炎以及与穿刺术或阿 尔 法泵系统、程序或治疗
七eGFR：估计肾小球滤过率，衡量肾功能
八波塞冬研究不为生存提供动力
九MELD：基于实验室参数的终末期肝病评分系统模型，用于预测三个月生存率并考虑患者进行肝移植
xSalerno 等人，胃肠病学 2007 年;133:825-834;图 2：根据治疗分配（TIPS 或穿刺术）在具有不同 MELD 评分的假设患者中估计的死亡概率
