多菲戈®是一种发射α粒子的放射活性治疗药物,其活性部分模拟了钙离子,通过与骨骼中的羟基磷灰石(HAP)形成复合物,具有亲骨性,尤其是骨转移病理骨增生活跃的区域。镭-223发射的α粒子能够在邻近肿瘤细胞中引发高频率的双链DNA断裂,从而产生强效的细胞毒效应。同时,由于其α粒子发射半径小于100微米(不到10个细胞直径),能够最大限度地减少对周围正常组织的伤害。
多菲戈®的此次获批,是基于关键性III期ALSYMPCA研究以及在亚洲实施的III期研究15397的数据。该研究中,与安慰剂相比,多菲戈®显著改善了总生存期(OS),同时延迟了首次症状性骨骼事件(SSE)的发生时间。治疗组不良事件的发生率与安慰剂组相似甚至更低,提示多菲戈®具有良好的安全性。此外,治疗组患者生活质量(QoL)亦得到显著改善。