临床急需罕见病新药「阿加糖酶α」在中国获批 治疗法布雷病

   2020-08-29 2410
核心提示:8月28日,百深生物科技在中国提交的阿加糖酶注射用浓溶液上市申请获得国家药监局批准上市,该药属于《第二批临床急需境外用药》
 8月28日,百深生物科技在中国提交的阿加糖酶α注射用浓溶液上市申请获得国家药监局批准上市,该药属于《第二批临床急需境外用药》,适应症为法布雷病。
阿加糖酶α(商品名:Replagal )是夏尔(武田)开发的一款酶替代疗法,于2001年3月获得欧盟批准,2018年销售额为4.9亿美元。

法布雷病是由X连锁基因缺陷造成的一种先天性代谢疾病,表现为患者体内α-半乳糖苷酶A活性明显降低或缺失,导致鞘糖脂在多种组织细胞的溶酶体中病理性蓄积。该病始发于胎儿并伴随患者终身逐步恶化,引起心、肾等重要器官的衰竭。2018年该病被收录于国家第一批罕见病目录,属严重危及生命且国内尚无有效治疗手段的疾病。

2019年12月,赛诺菲的注射用阿加糖酶β(商品名:法布赞)已经在中国获批,是国内获批的首个用于治疗法布雷病的药物。


 
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