据估计,美国大约有75000例6-11岁的儿童患有中重度哮喘。这些患者尽管已经采用了吸入性皮质激素类(ICS)等标准治疗,仍然会出现咳嗽、呼吸困难等症状,并面临重度哮喘发作的风险。另外,长期使用ICS会儿童患者带来重大不良反应,长期频繁住院和急诊也会干扰儿童上学和日常活动。
这项代号为LIBERTY ASTHMA VOYAGE的随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验,旨在评估Dupixent联合标准疗法对于儿童中重度哮喘患者的疗效和全性。主要终点为评估2个预先指定人群的重度哮喘发作年化率:嗜酸性粒细胞(EOS)≥300 cells/μl和具有2型炎症标志物(FeNO ≥20 ppb or EOS ≥150 cells/μl)患者。
结果显示,接受Dupixent治疗的患者较安慰剂组重度哮喘年化率分别降低了65%和59%。与基线期相比,Dupixent治疗组患者肺功能分别改善了10.15和10.53个百分点,而安慰剂组为4.83和5.32个百分点。安全性数据与既往结果一致。